Метод редактирования генов позволяет ученым удалять и добавлять фрагменты генетического материала с исключительной точностью.
Заболевание, от которого преимущественно страдают чернокожие люди, вызывает сильную боль и поражение внутренних органов, отмечает Wall Street Journal. У 95% испытуемых препарат устранил болевые приступы. Ни у одного из пациентов не наблюдалось отторжения трансплантата.
Лечение препаратом Casgevy – сложная процедура. Это делается только один раз, но процесс подготовки и последующей реабилитации занимает месяцы, отмечает CNBC. Стволовые клетки берут из костного мозга пациента и отправляют в лабораторию для последующего редактирования генов. Человек проходит химиотерапию в течение нескольких дней, после чего обработанные клетки возвращаются в организм. Затем человеку придется оставаться в больнице в течение нескольких недель, пока он не выздоровеет.